Можно ли замедлить Паркинсон? Изучают кандидат — Амброксол
Знакомое отхаркивающее средство амброксол неожиданно оказалось в центре внимания учёных, изучающих болезнь Паркинсона. Сегодня его рассматривают как перспективный препарат, замедляющий болезнь Паркинсона. Разбираемся, как он работает и о чём важно знать пациентам уже сейчас.
Как амброксол может помогать при болезни Паркинсона: механизм работы
В основе гипотезы лежит связь с геном GBA1 — самым значимым генетическим фактором риска болезни Паркинсона. В нервных клетках есть фермент-«уборщик» — глюкоцереброзидаза (GCase), его кодирует этот ген. Он разрушает токсичный белок α-синуклеин, который при болезни Паркинсона слипается в опасные комки. При заболевании активность этого «уборщика» снижена. Амброксол действует как восстановитель — он «чинит» сломанный фермент, помогает ему принять правильную форму и доставляет в тот участок клетки, где нужно убирать «мусор» (лизосому). В результате активность GCase восстанавливается, α-синуклеин лучше расщепляется, и прогрессирование болезни может замедлиться.
Что говорят исследования: главное испытание уже идёт
Чтобы понять, помогает ли амброксол замедлить болезнь Паркинсона, учёные проводят клинические исследования. Самые важные из них — это два этапа.
Исследование AiM‑PD (2020 год) — «первая проверка». Это было небольшое пилотное исследование на 17 пациентах. Его главные результаты: амброксол в высокой дозе (1260 мг в день) безопасен и хорошо переносится. Препарат проникает через барьер между кровью и мозгом (обнаружен в спинномозговой жидкости) — значит, может действовать прямо в нервной ткани. Это дало зелёный свет для более крупных испытаний.
Исследование ASPro‑PD (2025–2029) — «главный экзамен». Сейчас это самое масштабное и решающее исследование (фаза 3). Оно должно окончательно ответить на вопрос: действительно ли амброксол замедляет прогрессирование болезни Паркинсона.
Что изучают: может ли амброксол замедлить ухудшение движений, мышления и повседневной активности. Кто участвует: 330 человек — как с мутацией гена GBA1, так и без неё. Это важно, чтобы понять, помогает ли препарат всем пациентам или только носителям мутации. Доза: 1260 мг в день (новая форма таблеток по 420 мг, чтобы было удобнее принимать). Длительность: 24 месяца + 6 месяцев открытого продолжения. Когда ждать результатов: исследование началось в 2025 году, первые итоги ожидаются в 2029 году.
Амброксол уже прошёл проверку на безопасность и проникновение в мозг. Сейчас идёт крупнейшее исследование, которое покажет, работает ли он на самом деле. Ответ узнаем в 2029 году.
Исследование даёт надежду
Амброксол — пока недоказанный кандидат, и самостоятельный приём высоких доз недопустим: применяемые дозировки многократно превышают те, что разрешены для лечения кашля. Однако сам факт, что лекарство с понятным механизмом действия тестируется в масштабном исследовании, — важный шаг вперёд. Амброксол не единственный кандидат, нацеленный на замедление болезни Паркинсона.
Подробнее о других стратегиях и о том, как приблизить появление эффективной терапии, читайте в нашей статье: Кто победил Паркинсон? Стратегия, тактика, возможность победы